Euro-HSP als Motor der Therapieentwicklung

Euro-HSP 4 Cure

Thema: Gesundheitsforschung
Schwerpunkt: Seltene Erkrankungen
Methode: Austauschtreffen

Laufzeit: Mai 2023 - Oktober 2023
Status: laufend
Ort: International
Förderschiene: PPIE Exploration

Worum geht es im Projekt?

Die Überführung von Grundlagenforschung in interventionelle klinische Studien erfordert neben einem Netzwerk aus Kompetenzen auch erhebliche finanzielle Mittel. Gerade bei seltenen Erkrankungen geht daher die Initiative in der Regel nicht von der Industrie aus. Hauptziel des Projektes ist es, nun die Voraussetzungen zu schaffen, um in Zukunft diese Herausforderungen lösen zu können. Das bedeutet auf Seite der Patient:innengruppen, dass die Motivation und Strukturen geschaffen werden müssen, damit in den kommenden Jahren (d.h. auch über die Laufzeit des Projektes hinaus) koordiniert Mittel (z.B. durch Spenden) eingeworben werden. Daher muss in diesem Projekt ein großer Fokus auf Überzeugungsarbeit und breite Kommunikation (vom persönlichen Gespräch bis hin zu Web-Plattformen) innerhalb der Patient:innengruppen gelegt werden.

Was ist das Ziel des Projekts?

Einzelne nationale Mitglieder von Euro-HSP, also Vereine zur Förderung der Forschung zu Hereditären Spastischen Paraplegie (HSP), unterstützen bereits heute durch Spendenmittel Forschungsarbeiten am Instituto di Biologia e Patologia Molecolari (IBPM), welche der Vorbereitung zukünftiger klinischer Studien dienen (insbesondere Entwicklung von Biomarkern zur objektiven Beurteilung des Therapieerfolges). Wissenschaftlich soll durch das Projekt nun auch die konkrete Planung einer ersten klinischen Wirkstofferprobung in einer Pilot-Studie umgesetzt werden.
Auf fachärztliche Seite stehen über das IBPM-Netzwerk Prof. Carlo Casali und über das deutsche treatHSP-Netzwerk Prof. Stephan Klebe vom Universitätsklinikum in Essen als Ansprechpartner zur Verfügung. Über das IBPM gibt es auch einen Erstkontakt zu Takeda Oncology, welches den im Zellmodel erfolgreich erprobten Wirkstoff Pevonedistat herstellt. Es ist eine wesentliche Zielsetzung bei einem persönlichem Treffen von Kliniker:innen, Zellbiolog:innen und Patient:innenvertreter:innen ein Konzept für eine Pilotstudie auszuarbeiten. Es soll ein erster Draft eines Studienprotokolls mit konkreten Endpunkten zur Sicherheit und Wirksamkeit erstellt werden. Dies ermöglicht die weitere Planung und konkrete Ansprache des Industriepartners Takeda. Gerade bei seltenen Erkrankungen ist die frühzeitige Einbindung von Patient:innengruppen ein Schlüsselfaktor um die Rekrutierungsziele einer Studie auch zu erreichen.

Wer nimmt am Projekt teil?

Patient:innengruppen: Österreich stopp-HSP; Europaweite Koordinierung über Euro-HSP
Grundlagenforscher:innen: Instituto di Biologia e Patologia Moleculari, Consiglio Nationale di Ricerca
Ärtz:innen: Prof. Carlo Casali, Lazio Hospital, Rom; Prof. Stephan Klebe; Universitätsklinikum Essen

Wie werden die Teilnehmer:innen in das Projekt einbezogen?

Patient:innengruppen: 11. Mai Kick-Off Meeting (Zoom) mit alle Euro-HSP Gruppen und Forscher:innen IBPM;
Es wurde eine Management-Team gebildet, dass das Projekt federführend lenkt. Am 23. September wird in Präsenz ein Strategie-Meeting durchgeführt, an dem die nationalen Gruppen teilnehmen
ForscherInnen: regelmäßige Abstimmung mit Management-Team; am 15. Juni fand ein Besuch am IBPM statt. Die Grundlagenforscher:innen werden mit den Ärzt:innen zur Planung einer klinischen Studie verlinkt

Wie werden die Teilnehmer:innen für das Projekt gewonnen?

Das Netzwerk geht auf die erstmalige Verleihung des Adolf-Strümpell-Preises 2021 für HSP-Forschung zurück. Dieser wurde von Euro-HSP ins Leben gerufen. Das Projekt ist eine einmalige Chance Grundlagenforschung mit der Hilfe Betroffener in eine Anwendung zu bringen.